Sicurezza ed efficacia di Natalizumab nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla
Uno studio ha descritto l'effetto di Natalizumab ( Tysabri ) nel trattamento di persone con sclerosi multipla attiva trattate prima dei 18 anni di età.
In totale, 19 pazienti pediatrici con sclerosi multipla ( età media 14.6 anni, numero medio di attacchi 5.2 durante la fase di pre-trattamento di 27.7 mesi, punteggio medio pre-trattamento alla scala Expanded Disability Status Scale [ EDSS ] 2.5 ) sono stati trattati con Natalizumab alla dose di 300 mg ogni 28 giorni.
Dopo l'inizio del trattamento, i pazienti sono stati nuovamente valutati dal punto di vista clinico a cadenza mensile, mentre sono stati effettuati esami di risonanza magnetica cerebrale al basale e ogni 6 mesi.
I pazienti hanno ricevuto 15 infusioni di Natalizumab ( valore mediano ).
Nel corso della prima infusione e subito dopo, in un paziente si è verificato un peggioramento transitorio e reversibile dei sintomi preesistenti.
Tutti i pazienti sono rimasti liberi da recidiva per l'intera durata del periodo osservazionale.
Il punteggio mediano alla scala EDSS è diminuito da 2.5 a 2.0 all'ultima visita ( p minore di 0.001 ) ed è rimasto stabile in 5 casi, è diminuito di almeno 0.5 punti in 6 casi e di almeno 1 punto in 8 casi.
Al basale, il numero medio di lesioni captanti il Gadolinio è stato pari a 4.1, mentre durante il follow-up non sono state osservate lesioni captanti il Gadolinio ( p=0.008 ); 3 pazienti hanno sviluppato nuove lesioni visibili in T2 al mese 6, ma il numero generale di lesioni T2 è rimasto stabile durante il successivo periodo osservazionale.
In 8 pazienti si sono manifestati effetti collaterali transitori e lievi.
In conclusione, Natalizumab è risultato ben tollerato in tutti i pazienti; nel corso del periodo di follow-up è stata osservata una forte soppressione dell'attività della malattia in tutti i pazienti.
Natalizumab, 300 mg per via endovenosa una volta ogni 28 giorni, diminuisce i punteggi alla scala EDSS nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla in un periodo di trattamento medio di 15.2 mesi. ( Xagena2010 )
Ghezzi A et al, Neurology 2010; 75: 912-917
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